松江區Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA規模生產

mRNA疫苗其輔料中的關鍵成分為構成LNP的脂質材料，其中包括陽離子脂質體，PEG化脂質體等，解決了mRNA大分子、不穩定、易降解的困難，并實現了mRNA有效地胞內遞送。大部分脂質材料以進口為主，國內只有少量品種生產， 其中AVT 公司為國內主流脂質代理商。AVT 累計已經有多個在脂質體制劑中有所應用的磷脂類輔料在CDE獲得了公示，DMG-PEG2000，膽固醇（供注射用），DLin-MC3-DMA，蔗糖（供注射用），海藻糖Hipo-S （供注射用），DSPE-MPEG2000（藥用注射級）等脂質體遞送關鍵輔料都有供應。艾偉拓可電離化脂質體Dlin-MC3-DMA純度。松江區Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA規模生產

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。因此，核酸在酸性條件下被包裹，形成的脂質體在血液中則具有很小的正電荷密度，即很低的細胞毒性。并且DLin-MC3-DMA陽離子脂質體因具有正電性可增加粒子在體內的溶酶體逃逸，提高轉染效率，而又不易被巨噬細胞吞噬。利用這些特性，DLin-MC3-DMA制備的陽離子脂質體在siRNA遞送方面具有“低毒高效”的出色表現。此外，研究者還發現，陽離子脂質體的功能活性與所用陽離子脂質的pKa值特別相關，pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中，DLin-KC2-DMA效果優于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表現更為出眾，與DLin-DMA相比肝組織細胞內的基因沉默活性提高三個數量級，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統的“標準”脂質材料。黑龍江脂質新材料DLin-MC3-DMA如何購買AVT的核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA有什么優勢？

核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA可電離化陽離子脂質

研究者還發現，陽離子脂質體的功能活性與所用陽離子脂質的pKa值特別相關，pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中，DLin-KC2-DMA效果優于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表現更為出眾，與DLin-DMA相比肝組織細胞內的基因沉默活性提高三個數量級，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統的“標準”脂質材料。Onpattro用于zhi療家族性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發性神經病變，是di一款上市的siRNA脂質體藥物，成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過沉默病理性基因、表達有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來zhi療，陽離子脂質體納米遞送系統的應用不只是局限于肝臟細胞，還可沉默其它組織中的基因，甚至致ai基因，可發展為平臺技術，十分具有應用前景。更多核酸遞送類關鍵輔料信息歡迎關注我們的官方或撥打我們的電話！

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統的“標準”脂質材料。中文名稱：DLin-MC3-DMA商品名：DLin-MC3-DMA化學名稱：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亞油基）甲酯分子式：C43H79NO2生產商:艾偉拓（上海）醫藥科技有限公司CAS號：1224606-06-7用途：陽離子脂質體結構式：性狀：無色至淡黃色油狀液體純度：98%溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。分子量：642.09保存條件：-20℃注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質接觸DLin-MC3-DMA為什么備受青睞？

陽離子脂質為什么是基因治中的理想載體？AVT小編告訴你：在基因治中，基因載體是外源基因得以進入受體細胞的關鍵，其中，陽離子脂質體目前被認為是靶向性好，副作用小，穩定性好和轉染效率較高的理想載體。陽離子脂質體通常由一種陽離子脂質和中性輔助脂質在適當的條件下復合而成，陽離子脂質體轉染效率與陽離子脂質的組成密切相關。自DNA重組技術誕生，以重組DNA技術為核的現物技術產業蓬勃發展，已有十多個基因工程藥物上市。以基因工程藥物為主的各種基因工程產品和細胞工程產品陸續商品化。

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陽離子脂質分子在結構上由三個部分組成：一個或多個陽離子頭部（head）、連接鍵（linker bond）和疏水尾部（hydrophobic tail）。

連接鏈的長度能影響陽離子脂質體與細胞膜的相互作用，從而影響轉染活力。一般來說，帶有長連接鏈的陽離子脂質體能增強與細胞膜的相互作用，轉染效率高。連接鍵是類脂分子很重要的組成部分，它決定了陽離子脂質體的化學穩定性和生物可降解性。醚鍵和C-N鍵的化學穩定性較高，但不易被生物降解，一般不適用于體內實驗；含有酯鍵的陽離子脂質體較易被生物降解，細胞毒性小，但它們的化學穩定性通常較差。通常采用的連接鍵是化學穩定性較高、但又可以生物降解的酰胺鍵和氨甲酰鍵等。

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